OXBRYTA (ВОКСЕЛАТОР) ДЛЯ ЛІКУВАННЯ СЕРПОВИДНО-КЛІТИННОЇ АНЕМІЇ

Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) рекомендувала надати реєстраційну ліцензію в ЄС на Oxbryta (вокселатор) для лікування гемолітичної анемії (надмірного розпаду еритроцитів) внаслідок серповидно-клітинної анемії у пацієнтів віком від 12 років. Oxbryta слід застосовувати самостійно або в комбінації з гідроксикарбамідом (також відомим як гідроксисечовина).

Серповидно-клітинна хвороба — це генетичний стан, при якому червоні кров’яні тільця стають жорсткими і липкими і змінюються свою форму з форми диска на форму півмісяця (серпа). Зміна форми викликана наявністю аномальної форми гемоглобіну (білка в еритроцитах, який переносить кисень по тілу).

У пацієнтів із серповидно-клітинною анемією аномальні серповидні еритроцити блокують кровоносні судини, обмежуючи приплив крові до органів, таких як серце, легені та селезінка. Ця ситуація викликає епізоди гострого болю, що називається вазооклюзійним кризом (ВОК). Крім того, ці аномальні еритроцити руйнуються швидше, ніж зазвичай, що призводить до стану, який називається гемолітичною анемією. Вазооклюзійний криз (ВОК) і гемолітична анемія є найпоширенішими ускладненнями серповидно-клітинної анемії і є частими причинами звернення до відділень невідкладної допомоги та госпіталізації.

Зараз більшість пацієнтів із серповидно-клітинною анемією лікуються гідроксисечовиною та кризанлізумабом, препаратами для запобігання ВОК. Проте існує велика незадоволена потреба в лікарських препаратах для лікування гемолітичної анемії, яку в різному ступені відчувають усі пацієнти. Доступні варіанти лікування обмежені переливанням крові та трансплантацією алогенних гемопоетичних стовбурових клітин (процедура, при якій пацієнт отримує стовбурові клітини, щоб допомогти кістковому мозку виробляти здорові клітини крові). Тому потрібні нові ліки для попередження цього прояву захворювання.

Діючою речовиною Oxbryta є вокселотор, невелика молекула, яка приєднується до гемоглобіну та стабілізує його, запобігаючи полімеризації гемоглобіну (тобто утворенню аномального гемоглобіну), що призводить до того, що еритроцити набувають серпоподібної форми.

Oxbryta була підтримана за схемою EMA Priority Medicines (PRIME), яка забезпечує ранню та розширену наукову та нормативну підтримку для перспективних ліків, які можуть задовольнити незадоволені медичні потреби.

Основним дослідженням, на якому базується рекомендація EMA, було рандомізоване подвійне сліпе, плацебо-контрольоване багатоцентрове дослідження фази 3. У дослідженні досліджували безпеку та ефективність вокселатора у 274 пацієнтів із серповидно-клітинною анемією у віці від 12 до 65 років. Після 24 тижнів лікування у 51,1% пацієнтів, які отримували 1500 мг вокселатора, рівень гемоглобіну підвищився більш ніж на 1 г/дл порівняно з 6,5% пацієнтів, які отримували плацебо. Ці результати спостерігалися при застосуванні Oxbryta окремо або в комбінації з гідроксисечовиною, яка є стандартним лікуванням пацієнтів із серповидно-клітинною анемією.

Найпоширеніші побічні ефекти, про які повідомлялося в клінічних дослідженнях для Oxbryta, включали головний біль, діарею та біль у животі.